Chúng ta đang bước vào kỷ nguyên chỉnh sửa gen với hàng loạt thử nghiệm CRISPR

Làn sóng thử nghiệm CRISPR đang đưa chúng ta vào một kỷ nguyên mới của công nghệ chỉnh sửa gen, Nhưng các nguy cơ cũng đang chờ đợi ở phía trước.

(ảnh: iStock)
(ảnh: iStock)

Liệu pháp gen CRISPR lần đầu được biết đến trong công chúng vào năm 2012 khi các nhà nghiên cứu tìm ra cách để chuyển một cái khiên bảo vệ của vi khuẩn thành công cụ chỉnh sửa gen.

Không lâu sau, tiềm năng to lớn của nó nhanh chóng trở nên rõ ràng. Vào năm 2014, có 600 bài báo nghiên cứu đề cập đến nó và đến nay, khi tìm kiếm trên trang Google Scholar, chúng ta có thể thấy hơn 30.000 bài viết đề cập đến CRISPR.

CRISPR (đọc là /cris-pơ/) viết tắt của Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, vốn là một bộ phận trong DNA của vi khuẩn đơn bào, là chuỗi lặp lại của các khuôn rỗng. Chúng rất quan trọng vì cho phép biến đổi các bộ phận gen mục tiêu – cơ bản là thông qua điều chỉnh, chúng cho phép các nhà nghiên cứu điều khiển một cái “kéo cắt gen” có thể sửa chữa gen một cách chính xác.

Phương pháp này có thể áp dụng trên con người và sinh vật khác, và ứng dụng của nó gần như vô hạn. Bạn có thể vô hiệu hoá một số gen gây bệnh hoặc các triệu chứng nghiêm trọng, bạn có thể biến đổi vi khuẩn men dùng để sản xuất nguồn năng lượng sinh học, nâng cao chất lượng giống cây trồng, điều chỉnh gen muỗi để ngăn chúng truyền bệnh – không gì là không thể. Ngoài ra, biện pháp này còn rẻ hơn và dễ sử dụng hơn nhiều so với các kỹ thuật chỉnh sửa gen khác.

Tốc độ gia tăng các nghiên cứu về CRISPR thật đáng kinh ngạc, mặc dù có rất nhiều e ngại trong việc tiến hành thử nghiệm trên gen người, một cơn sóng ngầm đang có thể xuất hiện bất cứ lúc nào. Và Trung Quốc đang tỏ ra rất hào hứng trong vấn đề này.

Đối với Trung Quốc, việc thể hiện bản thân là một quốc gia dẫn đầu trong khoa học là rất quan trọng (một lĩnh vực mà họ vẫn còn rất nhiều khó khăn, mặc dù có tăng trưởng nhất định về kinh tế). Trung Quốc cũng có ít luật định ràng buộc trong vấn đề biến đổi gen và nghiên cứu nói chung – đặc biệt khi tới mức độ gây ra lo ngại về đạo đức.

>> Bác sĩ Trung Quốc nói về nạn mổ lấy nội tạng: “Anh ta vẫn còn sống!”

Thử nghiệm CRISPR chữa ung thư

Protein Cas9 (trắng) liên kết với CRISPR ở trong khuẩn tụ cầu vàng
Protein Cas9 (trắng) liên kết với CRISPR ở trong khuẩn tụ cầu vàng

Thử nghiệm chỉnh sửa gen đầu tiên ở con người được thực hiện vào năm 2009. Các bác sĩ tách các tế bào miễn dịch từ người nhiễm HIV và loại bỏ bộ thụ cảm CCR5 vốn cho phép virus tiến vào tế bào. Sau đó, họ đưa tế bào được biến đổi này vào lại trong người bệnh nhân, và điều này dường như khiến cho HIV bị khống chế. Đây được cho là một thành công lớn, nhưng liệu pháp gen vẫn còn đắt đỏ và khó tiếp cận. Và CRISPR có thể là câu trả lời.

Thử nghiệm trên con người đầu tiên của CRISPR được tiến hành vào tháng 10/2016 tại Bệnh viện Tây Trung Quốc ở Thành Đô. Các nhà nghiên cứu thu thập các tế bào T (kháng thể) từ một bệnh nhân ung thư phổi và loại bỏ một gen tên là PD-1 – vốn là gen mà tế bào ung thư dùng để “đánh lừa” cơ thể khiến các kháng thể không tấn công chúng. Nếu gen này bị vô hiệu hoá, cơ thể có thể nhận ra và tiêu diệt tế bào ung thư. Tuy nhiên, có một nguy cơ là các tế bào của cơ thể tự tấn công nhau. Thử nghiệm này dự định sẽ kết thúc vào năm 2018 nên chúng ta sẽ vẫn phải chờ kết quả, nhưng đồng thời một số thử nghiệm khác cũng đang được bắt đầu.

Hơn một tá các thử nghiệm CRISPR sẽ nhắm vào việc cắt bỏ PD-1 nhằm phá vỡ cơ chế tự bảo vệ của tế bào ung thư. Những thử nghiệm này sẽ tập trung vào ung thư vú, tinh hoàn, bàng quang, thực quản, thận, đại tràng, và các ung thư liên quan đến virus Epsten-Barr. Nếu thành công thì đây sẽ là một đột phá to lớn, nhưng các nhà khoa học còn đang tiếp cận nhiều hướng nghiên cứu khác.

>> Ủy ban khoa học Mỹ bật đèn xanh cho việc chỉnh sửa bộ gen người

Các nhóm khác nhau đang muốn sử dụng phương pháp này để tìm ra cách đánh bại HPV (một loại virus gây nhiễm bệnh qua đường tình dục như bệnh mào gà). Hầu hết các ca phơi nhiễm HPV không gây ra hậu quả nghiêm trọng và có thể tự hồi phục rất nhanh, nhưng đôi khi chúng gây tổn thương khiến gia tăng nguy cơ ung thư tử cung, cơ quan sinh dục, hậu môn, miệng, và họng. Bởi vì người ta ước tính lúc nào cũng có khoảng 12% phụ nữ trên toàn thế giới bị nhiễm bệnh, tức khoảng 460 triệu phụ nữ luôn mang theo virus có thể gia tăng nguy cơ ung thư này. Đây chính là một quả bom hẹn giờ luôn treo lơ lửng trên đầu chúng ta. Các nhà nghiên cứu muốn sử dụng một loại dung dịch bôi lên chúng có chứa mã hoá DNA CRISPR để tiêu diệt cái gen xấu của HPV, khiến chúng không thể trở thành các tổn thương ung thư.

“Tấn công HPV có vẻ là một cách tiếp cận hợp lý nếu họ có thể tạo ra các biến đổi gen trên một lượng tế bào đủ lớn,” ông Robin Lovell-Badge ở Viện Crick của Anh nói

Bốn nghiên cứu thử nghiệm khác ở Trung Quốc và Mỹ sẽ được tiến hành để giúp cơ thể tiêu diệt tế bào ung thư tốt hơn thông qua các cơ chế khác nhau. Tóm lại, 20 thử nghiệm CRISPR sẽ được tiến hành trong năm 2017 hoặc đầu năm 2018, và có thể đem lại lợi ích cho hàng triệu người.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cũng cảnh báo các nguy hiểm liên quan đến thử nghiệm CRISPR. Ngay cả với sự chính xác của phương pháp này, cũng thường xảy ra hàng trăm các đột biến không mong muốn. Cho đến nay, đối với các chú chuột, những đột này dường như không có tác dụng tiêu cực nào, nhưng nguy cơ vẫn cần phải được xem xét. Cần phải đột phá về kiểm soát nguy cơ trong vấn đề này – tương đương với những lợi ích mà nó mang đến.

Theo Zmescience.com
Thành Tâm

Xem thêm: